Taysha Gene Therapies prevede 150 milioni di dollari dal finanziamento PIPE; Fornisce aggiornamenti della pipeline

Jul 31, 2023

NEW YORK – Lunedì Taysha Gene Therapies ha dichiarato di aver stipulato un accordo di acquisto di titoli per un finanziamento di collocamento privato (PIPE), che si prevede porterà un ricavo lordo di circa 150 milioni di dollari.

Nel PIPE, Taysha sta vendendo 122.412.376 azioni ordinarie a 0,90 dollari per azione e, invece di offrire azioni ordinarie a determinati investitori, offre warrant prefinanziati per acquistare fino a 44.250.978 azioni ordinarie a 0,899 dollari. per mandato prefinanziato.

Il PIPE è stato guidato dal nuovo investitore RA Capital Management e comprendeva la partecipazione di un grande investitore istituzionale senza nome, nonché di PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD Global Investments e B Group Capital.

Taysha, con sede a Dallas, ha affermato che i 150 milioni di dollari previsti da questo finanziamento PIPE più i 45,1 milioni di dollari che ha in liquidità e mezzi equivalenti al 30 giugno 2023, estenderanno la sua liquidità fino al terzo trimestre del 2025. La società utilizzerà i proventi per promuovere la terapia genica sperimentale TSHA-102 nella sindrome di Rett e TSHA-120 nella neuropatia assonale gigante, nonché per il capitale circolante e le spese aziendali generali.

Parallelamente all’annuncio del finanziamento PIPE, Taysha ha riportato la performance finanziaria del secondo trimestre del 2023 e ha fornito aggiornamenti su TSHA-102 e TSHA-120.

La società ha dichiarato di aver ricevuto il via libera da un comitato indipendente di monitoraggio dei dati per continuare a somministrare pazienti adulti con sindrome di Rett nello studio REVEAL di Fase I/II di TSHA-102, dopo che il primo paziente trattato nello studio sembrava tollerare il trattamento e sperimentare miglioramenti dei sintomi. La Food and Drug Administration statunitense ha inoltre autorizzato la richiesta di sperimentazione del nuovo farmaco di Taysha per TSHA-102, consentendole di testare la terapia genica nei pazienti pediatrici con sindrome di Rett. L'azienda ha inoltre presentato una richiesta di sperimentazione clinica all'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari, chiedendo il permesso di avviare uno studio pediatrico per TSHA-102 nel Regno Unito.

TSHA-102, che viene somministrato nel liquido del canale spinale, utilizza il virus adeno-associato 9 per fornire una versione più breve ma funzionale del gene MECP2, le cui mutazioni causano il raro disturbo dello sviluppo neurologico. La terapia genica è progettata per utilizzare la piattaforma miRARE di Taysha per regolare i livelli della proteina MECP2 ed evitare effetti collaterali negativi.

Il primo paziente adulto che ha ricevuto TSHA-102 nello studio REVEAL non ha manifestato eventi avversi gravi emergenti dal trattamento sei settimane dopo la somministrazione. In una scala a sette punti che valutava i miglioramenti dei risultati clinici, questo paziente aveva un punteggio pari a 2, o "molto migliorato". In una scala a sette punti che valuta la gravità della malattia, questo paziente ha avuto un miglioramento di un punto quattro settimane dopo aver ricevuto la terapia genica. Il paziente non ha segnalato alcun "evento convulsivo quantificabile" fino alla quinta settimana dopo il trattamento e, dopo sei settimane, i ricercatori hanno notato miglioramenti nei modelli di respirazione, nella qualità del sonno e nella capacità di sedersi e tenere in mano gli oggetti.

"La paziente è stata in grado di sedersi senza assistenza per la prima volta in oltre un decennio e ha dimostrato la capacità di aprire le mani e tenere saldamente un oggetto per la prima volta dall'infanzia", ​​ha affermato Elsa Rossignol, ricercatrice principale di REVEAL e associata. professore di neuroscienze e pediatria al Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine di Montreal, ha affermato in un comunicato. "Credo che il raggiungimento di questi traguardi da parte del paziente così presto nel trattamento, insieme ai miglioramenti nei modelli di respirazione e nella qualità del sonno che abbiamo osservato, siano altamente incoraggianti e supportino il potenziale di TSHA-102."

Taysha ha detto che dosierà il secondo paziente con TSHA-102 nello studio REVEAL nel terzo trimestre e tratterà altri pazienti con la terapia genica nella seconda metà dell'anno.

TSHA-120, la terapia genica di Taysha per la neuropatia assonale gigante, una malattia neurodegenerativa genetica estremamente rara, ha subito un intoppo all'inizio di quest'anno, quando la FDA ha affermato che l'azienda doveva affrontare l'eterogeneità dei pazienti nella progressione della malattia. L'agenzia ha inoltre espresso preoccupazione per l'utilizzo da parte dell'azienda della scala di misura 32 della funzione motoria come endpoint. Tuttavia, Taysha ha sviluppato un modello di progressione della malattia utilizzando endpoint funzionali, elettrofisiologici e biologici e lo ha utilizzato per condurre una nuova analisi nell’ambito di uno studio di Fase I sul farmaco.